Эту патологию в 1817 году впервые описал английский врач, геолог и палеонтолог Джеймс Паркинсон. Она представляет из себя медленно прогрессирующее заболевание центральной нервной системы, вероятность возникновения которого заметно увеличивается с возрастом.
Его основные симптомы включают дрожание конечностей, скованность мыщц, потерю чувства равновесия и ухудшении артикуляции. У большинства больных сохраняется нормальный интеллект, однако у 15-20 процентов постепенно развивается слабоумие.
Болезнь Паркинсона поражает участок головного мозга, который называется черной субстанцией. В нем расположены нервные клетки, управляющие координацией двигательных мышц, так называемые базальные ганглии. Нейроны этой зоны общаются друг с другом преимущественно с помощью допамина, одного из веществ из семейства нейромедиаторов, переносчиков внутримозговых химических сигналов.
Болезнь Паркинсона возникает либо из-за гибели специализированных мозговых клеток, которые синтезируют допамин, либо из-за дефектов транспортных белков, которые доставляют его в пространство между нейронами. В результате базальные ганглии испытывают дефицит допамина и лишаются способности нормально работать.
Болезнь Паркинсона до сих пор считается неизлечимой. Все лекарства, которые применяются при этом диагнозе, в лучшем случае уменьшают длительность и интенсивность приступов дрожи и затвердевания мышц и временно замедляют прогресс болезни. Поэтому ученые постоянно пытаются бороться с этим недугом с помощью различных экспериментальных методов, включая и терапевтическое клонирование. Так называют выращивание клонированных эмбрионов ради использования их клеток или тканей для медицинских целей.
Идея состоит в том, чтобы извлечь у таких эмбрионов стволовые клетки и заставить их дать начало нейронам, способным производить допамин. Эти нейроны можно было бы пересаживать в мозг жертв паркинсонизма, чтобы они взяли на себя функции разрушенных клеток.
Первые такие эксперименты были пять лет назад выполнены в лаборатории сотрудника нью-йоркского Мемориального онкологического центра имени Слоана и Кеттеринга Лоренца Стьюдера. Они были поставлены на мышах с искусственно поврежденными нейронами, ответственные за производство допамина. Чтобы снизить вероятность отторжения при пересадке, стволовые клетки брались у эмбрионов, клонированных из соматических клеток животных, разделяющих много общих генов с мышами-пациентами. Хотя первые успехи были довольно скромными, они все же обнадеживали.
Теперь исследователи из группы Стьюдера и их коллеги из японского города Кобе обнародовали новые результаты. На этот раз для клонирования они использовали ядра кожных клеток не посторонних доноров, а самих мышей, на которых моделировалась болезнь Паркинсона.
В соответствии со стандартной техникой получения клонов, эти ядра были пересажены в опустошенные яйцеклетки здоровых мышиных самок. Примерно 4 процента оплодотворенных яйцеклеток стали норально делиться на питательной среде и развились до стадии юных эмбрионов, бластоцист.
Тогда экспериментаторы извлекли из них стволовые клетки и с помощью биостимуляторов заставили их превратиться в нейроны нужного типа. Затем эти нейроны были подсажены тем самым мышам, у которых был взят генетический материал для клонирования. У шести животных, которым была сделана такая трансплантация, наблюдалось значительное ослабление всех симптомов паркинсонизма. Об этом сообщается в статье, которая 23 марта появилась на сайте журнала Nature Medicine.
Экспериментальное лечение все же не обошлось без осложнений. Как показал анализ тканей мозга мышей-пациентов, сделанный через 11 недель после операции, транспланты иногда трансформировались в быстро размножающиеся недифференцированные клетки, не способные производить допамин. Ученые полагают, что эту трудность можно преодолеть посредством более эффективной очистки клеток, предназначенных для пересадки.
В любом случае, экспериментаторам предстоит еще разрешить множество проблем в опытах на животных, прежде чем они смогут думать о клинических испытаниях этого метода.
