В США впервые в истории официально признано лекарственное средство, которое подавляет гены. Препарат патисиран излечивает наследственное заболевание - транстиретиновый амилоидоз. Об этом пишет ScienceAlert.
При этой болезни в организме идет накопление мутантных белков, что ведет к проблемам с сердцем и нервной системой.
Лекарство действует по методу РНК-интерференции (RNAi), которая подавляет работу генов и мешает синтезу "неправильного" белка, вызывающего полинейропатию.
RNAi изобрели на рубеже 20-21 веков, но одобрение Управления по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных препаратов США (FDA) созданный на основе этого метода препарат получил только сейчас.
У тех больных, которые его принимали в клинических испытаниях, была больше мышечная сила, острее рефлексы и более здоровый обмен веществ, чем у тех, кто принимал плацебо.
Как пишет издание, теперь около 50 тысяч больных получили надежду.